Advanced Therapy Medicinal Products - Arzneimittel einer neuen Generation Möglichkeiten und Barrieren der Erstattung im Vergleich zu klassischen Arzneimitteln in Deutschland - Überblick und Analyse

Abstract

Gentherapie, Zelltherapie und biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte (Advanced Therapy Medicinal Products - ATMPs) erzielen zunehmend große medizinische Erfolge und halten vermehrt Einzug in die Gesundheitsversorgung. Gleichzeitig sind sie ein Paradebeispiel für die Individualisierung der Arzneimitteltherapie. Für das erste zugelassene Gentherapeutikum in Europa wurde die Entscheidung zur Erstattungsfähigkeit vom Gemeinsamen Bundesausschuss vertagt. Die vorliegende Arbeit stellt diese innovativen Arzneimitteltherapien vor und untersucht ihre Erstattungsfähigkeit durch die Gesetzliche Krankenversicherung in Deutschland. ATMPs und klassische Arzneimittel werden untersucht und systematisch verglichen, um Unterschiede in der Erstattungsfähigkeit feststellen zu können. Die Analyse zeigt, dass eine zunehmende Individualisierung der Arzneimitteltherapie neben medizinischen Vorteilen auch große Herausforderungen mit sich bringt. Neuartige Wirkmechanismen, autologe Komponenten und geringe Fallzahlen erschweren eine valide Bewertung von Gen- und Zelltherapeutika durch herkömmliche Methoden. Zusätzlich fehlt es den Entwicklern – meist kleine und mittlere Biotechnologie-Unternehmen – an Erfahrungs- und Finanzstärke um vielversprechende Produkte erfolgreich durch den Zulassungs- und Erstattungsprozess zu begleiten. Die rechtlichen Rahmenbedingungen der Erstattung durch die Gesetzliche Krankenversicherung sind für ATMPs nicht spezifiziert und stellen dieselben Anforderungen wie für klassische Arzneimittel. Gesetzgeber, Industrie und Kostenträger sollten gemeinsam nach Lösungen suchen, um eine erfolgreiche Translation innovativer Technologien von der Forschung bis zum Patienten zu ermöglichen.