Esophageal Atresia – Quality of Life in children, adolescents and their families– The EA-QoL Study – Pilot testing of a condition-specific Health related Quality of Life instrument

Abstract

Background: In pediatric medicine, there has been a shift from treating infectious diseases to managing chronic health conditions. One rare chronic health condition is esophageal atresia (EA) which is a congenital anomaly that causes an interruption of the esophagus and affects 2.44 children per 10,000 births. Due to possible chronic (co-) morbidities and additional anomalies, patients with EA have individual risks for long-term health issues that affect their Health related Quality of Life (HrQoL). For children/adolescents with EA, only five studies assessed the influence of EA on HrQoL with incoherent results. However, none of them used a condition-specific instrument for the assessment of HrQoL. As a consequence, a German and Swedish expert panel developed the first EA specific ques-tionnaire for children and adolescents between 2 and 17 years. The questionnaire is available as self- and parent proxy report version for two age-groups. A pilot testing of this instrument took place in Sweden and Germany in order to select items that should be in-cluded in the field- and retest version for further testing.

Methods: In the German EA-QoL study, the EA questionnaire was completed by parents of children between 2 and 7 years (30 items), parents of children between 8 and 17 years (50 items) and children/adolescents between 8 and 17 years (50 items). All items were analyzed on item level including a cognitive debriefing and Mann-Whitney-U test in order to select items for the field- and retest version based on specific criteria that have been defined by the expert panel.

Results: In the German EA-QoL study, 32 families (10 parents of 2-7 year-old children, 11 parents of 8-17 year-old children/adolescents, 11 children/adolescents between 8 and 17 years) participated in eight focus groups discussions and completed the EA pilot ques-tionnaire. Based on the German results, 24 items will remain in the field- and retest version for parents of 2-7 year-old children whereas 42 items remain in the field- and retest version for children/adolescents’ self- and proxy report.

Conclusions: Based on the German and Swedish results of the pilot testing, a field- and retest version of the EA questionnaire for parents of children aged 2-7, parents of child-ren/adolescents aged 8-17 and children/adolescents aged 8-17 years will be developed to psychometric test this instrument that measures HrQoL in children and adolescents with EA. As a result, it is possible to learn more about the burden of this disease in order to develop strategies and optimize their health care and increase their HrQoL.

Hintergrund: In den letzten Jahren gab es einen Paradigmenwechsel in der pädiatrischen Medizin, während früher primär die Behandlung infektiöser Erkrankungen im Zentrum stand, ist es heutzutage der Umgang mit chronischen Erkrankungen. Ein Beispiel hierfür ist Ösophagusatresie (ÖA), eine angeborene Anomalie, die zu einer Unterbrechung der Speiseröhre führt und statistisch gesehen 2,44 Kinder pro 10.000 Geburten betrifft. Bedingt durch mögliche chronische (Co-) Morbiditäten und zusätzliche Anomalien besteht ein individuelles Risiko für langfristige gesundheitliche Beeinträchtigungen, die die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HrQoL) beeinflussen. Es gibt aktuell nur fünf Studien, die den Einfluss von ÖA auf die HrQoL im Kindes- und Jugendalter untersuchten, mit uneinheitlichen Ergebnissen. Keine dieser Studien hat jedoch einen krankheitsspezifischen Fragebogen zur Erfassung der HrQoL genutzt. Aus diesem Grund haben schwedische und deutsche Wissenschaftler/innen die EA-QoL Studie konstituiert, wodurch der erste ÖA spezifische Fragebogen für 2-17 Jährige entwickelt wurde. Das Erhebungsinstrument ist als Selbstbericht und Elternfragebogen in zwei Altersversionen verfügbar. Der Pilottest fand in Schweden und in Deutschland statt, um Items für die Feld- und Retest Version auszuwählen und diese weiter zu prüfen.

Methoden: In der deutschen EA-QoL Studie wurde der ÖA Fragebogen von Eltern von 2-7 Jährigen (30 Items), Eltern 8-17 Jährigen (50 Items) und von den 8-17 Jährigen (50 Items) selbst ausgefüllt. Alle Items wurden auf Item-Ebene analysiert, inklusive einer Analyse des kognitiv Debriefings und des Mann-Whitney-U Tests. Basierend auf speziell definierten Kriterien wurden Items für die Feld- und Retest Version selektiert.

Ergebnisse: In der deutschen EA-QoL Studie nahmen 32 Familien (10 Eltern von 2-7 Jäh-rigen, 11 Eltern von 8-17 Jährigen, 11 Kinder/Jugendliche zwischen 8-17 Jahren) teil, die in acht Fokusgruppen den ÖA Fragebogen ausfüllten. Die Analyse der Daten hat ergeben, dass 24 Items in den Elternfragebogen für Kinder zwischen 2-7 Jahren und 42 Items in der Selbst- und Elternfragebogenversion für die 8-17 Jährigen inkludiert werden sollten.

Fazit: Basierend auf den deutschen und schwedischen Ergebnissen des Pilottests wird eine Feld- und Retest Version des ÖA Fragebogens für Eltern von 2-7 Jährigen sowie der Selbst- und Elternfragebogen für Kinder/Jugendliche zwischen 8-17 Jahren erstellt. Diese Versionen werden psychometrisch getestet, um so ein valides Instrument zu gewinnen, welches die HrQoL bei Kindern/Jugendlichen mit ÖA misst. Es kann dadurch die Bürde dieser Erkrankung besser verstanden werden, um darauf basierend Maßnahmen zu entwickeln, die die Gesundheitsversorgung der Betroffenen optimieren und die HrQoL erhöhen.