Sonderstatus von Orphan Drugs im AMNOG : Zwischenbilanz des Verfahrens zur Nutzenbewertung und ökonomische Untersuchung der kritischen Umsatzgrenze

Abstract

Hintergrund: Die Umsatzschwelle für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln zur Behandlung eines seltenen Leidens wurde durch das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz von 50 Mio. auf 30 Mio. Euro gesenkt. Dadurch sollten einerseits Anreize zur besseren Evidenzgenerierung für Orphan Drugs geschaffen und andererseits Einsparungen für die gesetzliche Krankenversicherung erzielt werden (Bundesministerium für Gesundheit [BMG], 2022a). Ziel der Arbeit war es, die ersten Auswirkungen dieser Gesetzesänderung zu analysieren und verschiedene Perspektiven der betroffenen Akteure im Gesundheitssystem zu beleuchten. Methoden: Zur Untersuchung der Auswirkungen wurde eine qualitative Dokumentenanalyse durchgeführt. Diese stützte sich auf Berichte mit Analysen von der DAK-Gesundheit und dem Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Daten zu Nutzenbewertungsverfahren und Preisveränderungen wurden systematisch analysiert, um Unterschiede vor und nach der Gesetzesänderung zu identifizieren. Ergänzend wurden die Positionen verschiedener Akteure – u.a. der pharmazeutischen Industrie – miteinander verglichen, um die verschiedenen Perspektiven auf die Neuregelung abzubilden. Ergebnisse: Die Analyse ergab, dass die Anzahl der regulären Nutzenbewertungen für Orphan Drugs signifikant angestiegen ist. Der Anteil der neubewerteten Orphan Drugs, denen ein Zusatznutzen zugesprochen wurde, ging im Vergleich zu Vorjahren zurück. Gleichzeitig zeigte sich, dass reguläre Nutzenbewertungen zu weiteren Preissenkungen führten, insbesondere bei Medikamenten, deren Zusatznutzen nicht belegt werden konnte. Während die Krankenkassen und das IQWiG die Abschaffung des Orphan-Drug-Privilegs fordern, warnt die pharmazeutische Industrie vor negativen Auswirkungen auf die F&E und Patientenversorgung. Fazit: Die Absenkung der Umsatzschwelle kann das Gesundheitssystem finanziell entlasten und erhöht die Transparenz in der Preisgestaltung von Orphan Drugs. Dennoch bleiben die langfristigen Auswirkungen auf den Zugang zu innovativen Therapien und die Investitionsbereitschaft der Pharmaindustrie ungewiss. Die Arbeit betont die Notwendigkeit einer sorgfältigen Weiterentwicklung der Bewertungsverfahren im AMNOG bspw. durch spezifische Bewertungskriterien, verstärkte Nutzung von Patientenregistern und flexiblere Preisfindungsmechanismen.